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除了医学,转化医学还需要哪些创新元素
——第二届世界顶尖科学家论坛创新药研发与转化医学峰会侧记
2019年11月15日  作者:耿挺   编辑:chunchun   审核:刘纯  版面:A4

  “转化医学是从实验室(台)到病房的一个连续双向开放的研究与开发过程,是致力于克服基础研究与临床和公共卫生应用严重失衡的医学发展新模式。”中国工程院院士、上海市科协主席陈赛娟说,“没有基础和应用基础研究创新,转化医学就成为无源之水。”在第二届世界顶尖科学家论坛创新药研发与转化医学峰会上,在她的主持下,3位诺奖得主、2位拉斯克奖得主与1位沃尔夫奖得主在上海海洋大学畅谈了转化医学需要具备的创新元素。

医药创新离不开基础科学

  2004年诺贝尔化学奖得主阿夫拉姆·赫什科开宗明义:“我今天特别要强调的是,创新药的开发需要基础研究的进步。”他说,在过去50年里,人类的预期寿命大幅增长,重大疾病预防、诊断与早期发现也有重大进展。这得由于以生命科学、物理学、化学等为依托的医学的巨大进步。

  众所周知,基础研究与应用研究是科学研究的两种基本模式。基础研究的出发点是科学家的好奇心,想要知道世界的机理是什么,通过基础研究能够认识世界、掌握知识;应用研究则是研究如何给社会带来益处。阿夫拉姆·赫什科表示,在医疗行业,没有基础研究,应用研究是没有发展空间的。“看一看医学发展,从药物开发到治疗,都基于基础研究的进展。”他举例说,如果没有沃森和克里克发现DNA双螺旋结构这一纯粹的基础研究成果,就没有之后生命科学和其他学科的巨大进展。比如现在热门的精准医疗,或是医药研发需要的重组蛋白等,都不会实现。

  阿夫拉姆·赫什科的重要研究领域是泛素。该物质可以降解蛋白质。“在许多年前从事科研时,人们对蛋白质合成感兴趣。但对于蛋白质分解不感兴趣,认为这一过程不重要。”他回忆说,“其实,蛋白质降解非常重要。”而阿夫拉姆·赫什科将目光聚焦于泛素如何促进降解蛋白质的机理性研究。他和研究伙伴发现,泛素会针对需要降解的特定蛋白进行结合,从而启动蛋白酶降解蛋白质。科学家逐步发现,泛素系统可以发挥很多作用,除了蛋白质降解,与控制细胞分裂、信号传导、炎症反应、免疫反应、胚胎发育等有关。

  “泛素系统的一个重要医学作用是,它可以纠正身体内发生的一些错误,例如当体内出现异常蛋白质时,会将其降解。” 阿夫拉姆·赫什科指出,因此利用泛素系统,医学界能够通过抑制细胞分裂治疗癌症,以及治疗神经退行性疾病等。目前已经有不少医疗公司利用泛素系统进行相关药物开发。

更要关注整个社会和环境

  与阿夫拉姆·赫什科一起获得2004年诺贝尔化学奖的阿龙·切哈诺沃则将目光从医学本身跳出,关注到社会层面的影响。他说:“作为科学家,不仅要看到实验室内的事情,更要关注到整个社会和环境。”

  医学领域的巨大进步让人类的预期寿命出现了大幅度增长。在过去4000年里,人类寿命从30岁增加到50岁;而最近100多年里,人类寿命迅速延长了30岁。由此诞生了心血管疾病、退行性神经疾病、癌症等老年疾病,而这些疾病原本在年轻时可以得到很好的控制。这也给未来医学发展提出了很大的挑战。

  阿龙·切哈诺沃指出 ,未来医学的几个发展方向是医学影像、干细胞、人造器官、基因工程等。然而,就如同目前针对肿瘤的基因靶向治疗一样,一部分疾病可以被治愈,但另一部分疾病则会不可避免地滑向深渊。医生没有非常精准的工具可以进行预测。目前正在蓬勃发展的精准医疗、个性化医疗或许可以带来一些改变。“从DNA排序到RNA转录,医生可以对患者进行基因画像,然后并不断追踪病情发展,针对性进行治疗,最终实现治愈。”他说,“4P医学,即个体化 (personalized)、预测性(predictive)、预防性(preventive)、和参与性(participatory)未来会变成现实。”

  阿龙·切哈诺沃认为,目前精准医疗的最大技术挑战是:一是找到病因的基因是哪些;二是在多基因病变导致的疾病中找到主因。这也导致了如今的新药价格越来越昂贵。“肌肉萎缩疾病可以通过RNA进行控制,但治疗费用每年需要千万美元级别,这是任何病人都难以承受的。”

  而精准医疗还将带来更大的社会经济和伦理问题。“比如一个60岁的病人,胸痛去了医院。以前医生会问是不是心脏病发作,从而做出让病人进入ICU或是回家的决定。而现在通过基因检测就可以找到患者导致胸痛的其他潜在疾病,例如是不是出现胆固醇变异,或是阿尔茨海默症前期变化。” 阿龙·切哈诺沃说,“这个时候,患者发现了这些信息,同时知道没有药物可以进行治疗,那么是否要将这个情况告知公司或是保险公司,是否需要告诉妻子和孩子,这将不仅仅是一个生物学问题,也是一个社会问题。”
阿龙·切哈诺沃说,好莱坞影星安吉丽娜·朱莉因为遗传突变基因而摘除了乳腺和卵巢,解决了自己问题,但却没有办法摘除突变基因与其家族的纠葛。

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